Генная терапия излечила детский мозг

Новые достижения генной терапии пробуждают надежду на успешное лечение тяжелого заболевания мозга. Интернациональной группе учёных удалось остановить развитие адренолейкодистрофии (АЛД) у двух детей.

АЛД вызывает серьёзные поражения мозга и известна, прежде всего, по голливудской картине «Масло для Лоренцо» («Lorenzo's Oil») с Ником Нолтом (Nick Nolte) и Сьюзан Сарандон (Susan Sarandon) в главных ролях.

Сначала специалисты взяли из костного мозга детей несколько стволовых клеток и заменили в них нужный ген. Затем учёные разрушили костный мозг пациентов и вживили изменённые клетки; детские организмы начали строить новый костный мозг, а тот - создавать новые, здоровые клетки крови.